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肺动脉高压(PAH)能被国际上被认定为罕见疾病，是因为发生率极低以导致社会知晓率极低，临床上的漏诊及误诊比率偏高。肺动脉高压(PAH)是肺血管疾病，随着患者肺部血管阻力的持续性升高，最终可导致心脏和呼吸衰竭。肺动脉高压(PAH)平均诊断年龄是36 岁，女性居多，75%患者集中于20～40 岁年龄段，还有15% 患者在20 岁以下，幼儿亦可发病。临床主要表现为呼吸困难、易疲乏，严重时运动中会出现晕厥，心绞痛、咯血、声音嘶哑及右心功能不全的症状，如食欲减退、腹胀、双下肢水肿、肝脾肿大等。
国内专家表示，此病初期确诊相当困难，即使是当疾病发展到一定程度的时候，表现出来的症状也与其它心肺疾病相似。若不能及时得到正确诊断和规范治疗，患者在2~3年甚至更短的时间内就可能死亡。据统计，超过95%的人没有听说过肺动脉高压(PAH)，已确诊的患者90%都遭遇过误诊。其中特发性肺动脉高压如不加以治疗，中位生存期只有2.8年，死亡率甚至高于乳腺癌和结直肠癌。如今尽管肺动脉高压(PAH)不能治愈，但经过及时的诊断和规范的治疗能够明显改善患者症状，提高患者的生活质量，并进一步协助患者回归社会。
肺动脉高压(PAH)的靶向治疗药物主要有内皮素受体拮抗剂药物、前列环素类药物和磷酸二酯酶-5抑制剂，多年来患者所需治疗费用较高，长期下来对患者及其家庭的经济负担和精神压力都是巨大的，因此实际能长期正常使用治疗药物的患者所占比例并不高。
根据我国罕见病肺动脉高压公益组织的调查数据显示，目前我国接受靶向药物治疗的患者有25%，接受其他药物维持的患者56%，未用药的患者19%。依据以上数据和流行病学分析，中国至少有3万以上肺动脉高压(PAH)患者，而90%的患者因无法承担长期的医疗费用中断或放弃治疗。 |
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